Comment obtenir le traitement de la dernière chance | la maison du cancer

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Pascal Foucher a remporté une manche : il va accéder à la molécule qu’il réclamait, le pomalidomide, alors qu’il ne rentrait pas dans les critères pour bénéficier de cette molécule encore en phase d’essai. Quel processus permet dans des cas d’extrême urgence de bénéficier comme lui d’un protocole expérimental, celui de la dernière  chance ? Explications.

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Le parcours de Pascal Foucher peut être utile à bien d’autres patients. Comme lui, certains malades ont épuisé toutes les thérapies existantes. Ils ont pendant un temps réussi à tenir la maladie à distance, à en ralentir la progression, mais celle-ci, inexorablement, continue de poursuivre sa course. C’est le cas de Pascal Foucher qui a déjà reçu six protocoles de chimiothérapie, une double auto-greffe et une allogreffe. Malgré sa résistance physique et psychique exceptionnelle,  la maladie est aujourd’hui, comme Pascal Foucher le dit lui-même, « à son pic ».

Pendant que  ce patient courageux lutte avec les protocoles existants, l’innovation thérapeutique continue à faire son chemin. Et un laboratoire, en l’occurrence Celgene, teste une molécule qui semble prometteuse pour combattre le myélome (cancer du sang), la pomalidomide. Mais voilà, celle-ci ne bénéficie pas encore d’autorisation de mise sur le marché (AMM). Elle fait encore l’objet d’essais cliniques. Ceux-ci permettent d’évaluer l’efficacité et la tolérance du médicament, en vue de la constitution d’un dossier d’AMM. Ils se caractérisent par des critères d’inclusions extrêmement précis, qui ne permettent pas à certains patients d’y participer du fait de limites d’âge, d’antécédents médicaux, de pathologies concomitantes etc.  Ainsi, pour le pomalidomide, une centaine de patients bénéficient en France de ce traitement du myélome. Mais à ce stade de développement, « les données d’efficacité et de tolérance du traitement sont très limitées », constate Bernard Delorme, Chef de l’Unité Information des Patients et du Public de l’Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (AFSSAPS). Il n’empêche, lorsque tout a échoué, il est crucial de pouvoir tenter sa chance.

Mais lorsqu’un malade n’entre pas dans les critères requis pour participer aux essais cliniques, comme c’est le cas de Pascal Foucher, il peut espérer entrer dans un processus d’ATU, c’est à dire d’autorisation temporaire d’utilisation. « Ces ATU permettent de faciliter l’accès des patients à des traitements non encore commercialisés, explique Bernard Delorme. Ils peuvent alors être inclus dans ce qu’on appelle une ATU de cohorte. « Celle-ci concerne un groupe ou sous-groupe de patients, qui sont traités et surveillés suivant des critères parfaitement définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique, avec un retour d’informations vers l’Afssaps. L’ATU de cohorte est délivrée à la demande du laboratoire titulaire des droits d’exploitation du médicament, qui s’engage à déposer un dossier d’AMM dans un délai fixé », poursuit-il.

Mais si comme Pascal Foucher, le malade ne répond à aucun critère permettant de bénéficier d’essai clinique ou d’une ATU de cohorte, il reste une solution : l’ATU nominative. « Elle concerne un seul malade, nommément désigné, et elle est délivrée à la  demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur », explique Bernard Delorme.  En d’autres termes,  au risque et péril entier du malade, car cette procédure ne fait l’objet d’aucun suivi particulier, sauf celui de l’équipe médicale qui l’administre.

Pour les malades et leurs médecins, un seul grand décideur : l’Afssaps (Agence Française de sécurité sanitaire pour les produits de santé). « Nous recevons plus de 20 000 demandes d’ATU nominatives, explique Bernard Delorme. Nous examinons les demandes au cas par cas, et parfois dans la plus grande urgence », explique-t-il. 

Ces demandes ne coûtent rien au laboratoire fabricant du produit. C’est pourquoi il n’y a par an que quelques dizaines demandes d’ATU de cohorte (payante pour le laboratoire), contre 20 000 demandes nominatives… qui pourraient souvent être regroupées au sein d’une cohorte. L’Afssaps met en place une nouvelle politique pour encourager les labos à faire une demande d’ATU de cohorte. « Notre volonté est de ne pas freiner l’accès individuel en cas d’urgence et d’échec thérapeutique mais en même temps, de pousser pour que des demandes collectives soient faites dans le cadre de cohorte afin que chacun bénéficie d’un meilleur suivi », explique Bernard Delorme.

Dans le cas de Pascal Foucher, cet accord d’ATU nominative a été très rapide. La mobilisation du malade, le soutien qu’il a suscité autour de lui tant dans les réseaux sociaux (création d’un groupe facebook, suivi pas à pas de sa demande sur son blog) que dans les médias, ont accéléré le processus. En parallèle, d’autres acteurs ont joué un rôle important, comme le tissu associatif. La compassion a vaincu toutes les lourdeurs administratives. Une grande victoire.

Anne-Laurence Fitère

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